肝内胆管癌是肝脏第二常见的原发性恶性肿瘤，占所有原发性肝癌的10%～15%。据统计，中国2018年肝内胆管癌新发病人数约为3.9~5.8万人，发病率呈逐年上升趋势。肝内胆管癌发病隐匿，极易侵犯肝脏邻近器官和神经、发生淋巴结和远处转移，大部分病人确诊时已处于晚期，缺乏有效治疗方法。对早期肝内胆管癌病人而言，手术切除治疗是最佳治疗方式。然而，即使进行根治性切除术，仍有超过一半的病人术后出现复发，术后五年总体生存率仅为25%～40%，特别是伴复发高危因素（如肿瘤直径>5cm、多灶病变、血管侵犯、肝门淋巴结转移或CA19-9水平升高）的病人术后更易早期复发，总体生存时间非常有限。

       2026年3月5日复旦大学附属中山医院肝胆肿瘤与肝移植外科樊嘉院士/周俭院士/施国明教授团队在国际医学顶刊《新英格兰医学》（The New England Journal of Medicine）上报道了题为《新辅助GOLP方案在可切除、伴高危复发肝内胆管癌研究》（Neoadjuvant GOLP in Resectable High-Risk Intrahepatic Cholangiocarcinoma）的临床研究突破性成果。该研究探讨“GOLP新辅助创新方案”在高危复发肝内胆管癌治疗中的价值，给这些病人带来长期生存的希望。

      据介绍，该研究是一项由研究者发起的多中心、开放标签、随机、对照II/III期临床研究（NCT04669496），旨在评估可切除、伴高危复发因素的肝内胆管癌病人术前采用团队独创的GOLP方案[GEMOX（化疗）联合乐卫玛（靶向）和特瑞普利单抗]新辅助治疗的疗效和安全性。项目组在2021年1月—2025年2月共招募178例具有复发高危因素的可切除肝内胆管癌病人。新辅助组病人术前接受3个周期的GEMOX化疗和特瑞普利单抗新辅助治疗，治疗结束后2-4周内行手术切除。对照组病人直接行手术切除。所有病人术后均接受卡培他滨辅助治疗8周期。

研究结果表明，GOLP方案新辅助治疗可切除、伴高危复发风险的肝内胆管癌病人可显著延长无事件生存期（EFS），并展现出潜在的总生存期（OS）获益趋势，且耐受性良好。GOLP方案并非治疗药物的简单堆砌，而是一个有基础研究支撑、“化疗诱导、靶向增敏、免疫清除”阶梯式递进的治疗方案。

值得一提的是，这项由研究者发起的研究（IIT）是国际上第一个多中心（国内11家医院参加）、随机对照探索肝内胆管癌新辅助治疗的研究，填补了国际空白。

复旦大学附属中山医院肝胆肿瘤外科与肝移植科樊嘉院士、周俭院士、施国明教授为本文共同通讯作者。复旦大学附属中山医院施国明教授、黄晓勇副主任医师、叶青海教授、高强教授、生物统计室梁斐统计师、病理科纪元教授、浙江大学附属邵逸夫医院普外科梁霄教授、空军军医大学唐都医院普外科董瑞教授、温州医科大学附属第一医院肝胆外科余正平教授、郑州大学附属第一医院肝胆胰外科翟文龙教授为本文共同第一作者。该研究得到申康第二轮临床研究专项（SHDC-2020CR1003A）、上海市优秀学术带头人（22XD1402700）和上海市卫健委临床研究专项（202440012）等基金的资助。