抗MDA5阳性皮肌炎是一种好发于东亚人群的特殊类型皮肌炎，因常并发快速进展性间质性肺病且对常规免疫抑制治疗方案疗效欠佳，患者发病后半年内的死亡率曾高达50%左右。

仁济医院风湿科团队在国际上率先开展一项单中心探索性研究，提示托法替布联合糖皮质激素用于治疗早期抗MDA5阳性皮肌炎患者可显著改善预后。2023年美国风湿病学会（ACR）和美国胸科医师学会（CHEST）联合发布的系统性免疫性风湿病相关ILD权威指南中，已将JAK抑制剂有条件推荐为肌炎相关间质性肺病的一线选择或二线选择。

近日，呼吸病学领域权威期刊《欧洲呼吸杂志》（European Respiratory Journal，影响因子IF：17.0）在线发表了上海交通大学医学院附属仁济医院风湿科叶霜教授团队领衔的多中心真实世界研究Effectiveness and safety of tofacitinib versus calcineurin inhibitor in interstitial lung disease secondary to anti-MDA5-positive dermatomyositis: a multi-centre cohort study。

该研究显示，托法替布作为初始免疫抑制方案对抗MDA5阳性皮肌炎合并间质性肺病患者的1年无肺移植生存的获益显著高于钙调磷酸酶抑制剂，该成果为这一高风险、难治性风湿病的治疗提供了重要的循证证据，有望进一步改写指南并挽救更多患者的生命。

据介绍，该研究对比了托法替布（TOF）与钙调磷酸酶抑制剂（CNI）作为抗MDA5阳性皮肌炎合并间质性肺病患者的初始免疫抑制方案的有效性和安全性。原始数据显示，在符合入排标准的队列中，TOF组（290人）和CNI组（225人）分别有94名（32.4%）和105名（46.7%）患者在1年内死亡或接受肺移植。经校正后，TOF组患者1年内无肺移植生存率显著高于CNI组。多变量Cox分析显示，TOF组对比CNI组患者的1年内死亡风险降低了28%。

仁济医院风湿科副主任医师吴万龙为论文第一作者，风湿科主任叶霜教授为通讯作者。

论文链接：https://doi.org/10.1183/13993003.01488-2024