近日，上海交通大学医学院附属第九人民医院整复外科林晓曦教授团队在《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine，2023  IF= 96.2）上发表了关于动静脉畸形靶向药物治疗这一前沿技术的通讯评论文章。

文章综合全球各地的动静脉畸形靶向药物临床研究公开信息，结合团队牵头开展的国内唯一的动静脉畸形靶向新药临床研究经验，提出改进方案，即应用DSA血管造影联合磁共振成像作为研究终点评估。动静脉畸形作为高流量血管畸形，使用DSA血管造影可以更加准确地评估靶向药物疗效，确认药物仅仅作用于畸形血管本身抑或是所有累及软组织。

动静脉畸形是血管/淋巴管畸形中最为疑难危重的一类，现普遍采用外科手术或更优选择性的血管内介入治疗。然而，动静脉畸形的治疗仍充满挑战，患者需要承受多次介入治疗的艰辛和潜在的并发症风险，且介入和手术治疗技术因其高风险和高难度而难以推广，亟需使用具有更佳普适性、更优选择性的方式治疗。

近年来，对动静脉畸形的遗传学研究使得靶向药物治疗成为可能。林晓曦教授团队在多年的临床前研究的基础上，提出并牵头中国目前第一个原创性的AVM靶向新药的多中心、开放、单臂II期研究：评价新型MEK抑制剂FCN-159在危重颅外动静脉畸形患者中的疗效和安全性（ChiCTR2400082235）。这是国内唯一一项通过国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准的针对颅外动静脉畸形的靶向药物临床研究。该研究的部分入组患者在治疗16周后病灶体积缩小率大于50%。

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