近日，国际顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM，IF：158.5）以原创性论著形式在线发表了由上海交通大学医学院附属仁济医院消化科戈之铮、陈慧敏团队牵头组织的由研究者发起的前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究成果：沙利度胺治疗复发性小肠发育不良出血疗效显著。

“胃肠道血管发育不良（gastrointestinal angiodysplasia，GIA）可累及整个消化道，多数患者表现为反复隐匿性消化道出血，病灶隐匿、多发，且易再生。”该研究通讯作者、仁济医院首席专家戈之铮教授表示。

据了解，血管发育不良所致复发性小肠出血占所有消化道出血的5%~10%，老年患者居多，目前尚缺乏有效、安全的治疗方法。约50%的GIA患者需要反复住院或以输血、补液等方式维持生命，给患者及其家庭，甚至整个社会带来沉重负担。

仁济医院牵头的这项研究是全球首个探究沙利度胺治疗小肠血管发育不良所致消化道出血有效性的临床研究，采用的是循证级别最高的随机对照试验设计，设计的各项疗效考核指标均采用了停药后1年的随访期内与治疗前一年的观察期间的对应比较。该研究纳入150例年出血≥4次的小肠血管发育不良患者，按1：1：1随机分配至100 mg/d沙利度胺组、50 mg/d沙利度胺组和安慰剂组（见图）。研究结果显示，用药4个月期间的完全止血率（0出血）三组分别为72.5%、57.1%和10%；治疗4个月后停药1年内的持续止血有效率达68.6%、51.0%和16.0%( P < 0.001)。其临床意义在于避免了长期服药而导致不良反应增加及依从性下降的不利治疗局面，这一成果将有望改变目前临床治疗现状，并改写国际指南。

该研究论文通讯作者为仁济医院消化科主任医师戈之铮，第一及共同通讯作者为仁济医院消化科副主任医师陈慧敏，共同第一作者吴姗现为上海市第六人民医院消化内镜中心主治医师。

该项研究由国内10家大型三甲医院共同参与完成，得到多项国家自然科学基金及上海市高原高峰学科建设计划课题的资助，上海交通大学医学院临床研究中心生物统计教研室王柏松老师全程参与该研究并提供了帮助。