脐带血造血干细胞:为8月龄罕见病患儿带来新生!中国干细胞集团顺利完成集团全球第4000例移植

大众医学  发布于:2019年3月6日 20:46 

2019年3月4日,一份跋涉千里而来的脐带血造血干细胞,为8月龄的冉宝(化名)带来了新生的希望。经过中国干细胞集团与复旦大学附属儿科医院的共同努力,冉宝顺利完成了脐带血造血干细胞移植。据悉,这是中国干细胞集团完成的全球第4000例移植。由此,该集团也成为了全球首家完成4000例脐带血造血干细胞移植的专业机构。作为全球干细胞临床应用的里程碑,本次移植具有重大意义。

2018年7月,冉宝的诞生让初为人父母的爸爸妈妈幸福不已。然而,冉宝在两个月大时便开始出现无缘无故咳嗽。冉宝四个月大时,爸爸妈妈发现孩子似乎一点抵抗力都没有,稍有不慎就会出现高热、腋下淋巴结肿大、肺部感染等。父母带着她奔走于湖南、重庆等多家医院,都没能查出病因。一番辗转后,他们慕名找到复旦大学附属儿科医院副院长、血液科学科负责人翟晓文。翟晓文副院长立即联合血液科、免疫科等科室进行会诊,经基因检测,冉宝被确诊为“重症联合免疫缺陷症(SCID)。

SCID是一种罕见的先天性免疫缺陷病,患儿的体液和细胞免疫的均存在严重缺陷,对各种病原生物都易感,如肺部感染、口腔念珠菌感染、慢性腹泻、败血症等。患儿多于出生后1~2个月内发病。除了通过干细胞移植重建免疫系统外,目前尚无其他治疗方法。

冉宝入住复旦大学附属儿科医院血液科后,由有着丰富治疗原发免疫缺陷病等儿童罕见病临床经验的钱晓文副主任担任主治医生,并与翟晓文副院长一同制订了为冉宝进行脐带血造血干细胞移植的治疗方案。随即,儿科医院向中国干细胞集团发出配型申请。2019年2月,好消息传来,中国干细胞集团为冉宝配到了一份HLA 9/10相合的脐带血造血干细胞。

2019年3月4日上午,这份来自中国干细胞集团珍贵的脐带血造血干细胞,经过工作人员仔细确认、复苏后,缓缓输入冉宝体内。钱晓文副主任表示,移植进行得很顺利。接下来,医生会密切观察、合理用药,帮助冉宝闯过骨髓移植关、排异关、感染关。希望这份脐带血干细胞的注入能够让冉宝重建免疫功能,根治疾病,健康成长。

1_副本.jpg 2_副本.jpg 3_副本.jpg 4_副本.jpg       6_副本.jpg       钱晓文副主任告诉记者,脐带血造血干细胞移植已成为目前世界范围内治疗血液病和免疫系统疾病最有效的手段之一。相对于骨髓移植和外周血造血干细胞移植,脐带血具有来源丰富、获取便捷、资源纯净、移植物抗宿主反应轻、治疗费用低等优点。值得一提的是,由于脐带血造血干细胞库是一个实体库,与骨髓数据库相比,在配型环节能够为患儿节省一到两个月的时间。对于病情严重的患儿而言,脐带血可以让患儿尽早接受治疗,提高移植的成功率。

钱晓文副主任还表示,除了人们熟知的白血病等血液系统疾病外,造血干细胞能够治疗的疾病种类在不断增加,如免疫缺陷病、代谢性疾病等。脐带血是一份有用的资源,有条件的家庭可以选择储存脐带血,当然也可以选择捐献,不要浪费了这份生命礼物。

据了解,作为生物医药产业的“国家队”,中国干细胞集团能够成为全球首家完成4000例脐带血造血干细胞的专业机构绝非偶然。中国干细胞集团具有包括国家卫计委核发的《中华人民共和国血站执业许可证》《干细胞医院医疗机构执业许可证》干细胞领域全牌照。集团建设和管理下的上海市脐带血造血干细胞库,是上海地区唯一具有法定开展脐带血采集、制备、检测、冻存、选择、发放等资质的特殊血站。集团技术力量雄厚,拥有多名国内外知名的两院院士及科学家。在上海、海南、重庆、陕西、江苏、香港设有基地,医疗业务范围遍及全国32个省市自治区。目前,中国干细胞集团已建成规模最大的干细胞公共资源实体库,华人患者的配型成功率达到100%,并与全国119家三甲医院开展了临床移植合作,每年可为超过800例病患提供脐带血造血干细胞的临床移植。在接受移植的患者中,体重超过30千克的占80.07%,年龄超过18岁的占61.81%,患者移植后五年的存活率高达58.9%,达国际先进水平。

在国务院政策的支持下,中国干细胞集团在海南博鳌建成了国内唯一一家干细胞医院——中国干细胞集团附属干细胞医院。医院规划设有100个百级无菌层流病房,全部投入使用后每年可完成超过1000例的造血干细胞移植。

2019年1月8日,全国人大常委会副委员长陈竺在莅临中国干细胞集团附属干细胞医院调研时,多次握着集团董事长的手叮嘱道:要为老百姓做好事,做好干细胞的研发与应用。不久的未来,干细胞医院也将开展优质的干细胞临床服务。

据悉,由海南省医学会主办,中国干细胞集团、中国干细胞集团海南博鳌附属干细胞医院联合承办的“第十五届中国脐带血造血干细胞学术高峰论坛”将于2019年4月下旬在中国干细胞集团海南博鳌附属干细胞医院举行。届时,百余位业内专家将齐聚一堂,共同探讨干细胞产业的现状和未来,为有效提升我国干细胞产业的专业诊疗技术、加速科研成果向临床应用转化,提供高峰对话平台。